Seltene Krankheiten haben in den letzten Jahren mehr Aufmerksamkeit erlangt, was möglicherweise teilweise auf die hohen Preise zurückzuführen ist, die oft mit zugelassenen Therapien verbunden sind. Aber die Kosten für Medikamente gegen seltene Krankheiten werden durch die Kosten, die entstehen, wenn man sie nicht hat, in den Schatten gestellt.
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Unsere Studie zeigt, dass eine fehlende Behandlung einer seltenen Krankheit mit einem Anstieg der Gesamtkosten pro Patient und Jahr um 21,2 % verbunden ist. Das stellt eine erhebliche Belastung für das Gesundheitssystem dar. Während seltene Krankheiten eine kleine Bevölkerung betreffen, sind die Kosten für die Gesellschaft enorm – wir schätzen, dass die gesellschaftlichen Kosten in den USA für alle 7.000 bekannten seltenen Krankheiten zwischen 7,2 und 8,6 Billionen US-Dollar pro Jahr liegen könnten.
In der Vergangenheit fehlte es an einer gemeinsamen Verantwortung verschiedener Interessengruppen, darunter Industrie, Regierungsbehörden, politische Entscheidungsträger und Gesellschaft, für die Linderung der Belastung durch seltene Krankheiten. Zur Bewältigung dieser wachsenden Krise im Bereich der öffentlichen Gesundheit ist jedoch ein gesellschaftlicher Ansatz unerlässlich, der eine verbesserte Gesundheitspolitik umfassen muss. Die gute Nachricht ist, dass die erhebliche wirtschaftliche Belastung, die seltene Krankheiten mit sich bringen, durch die Verfügbarkeit von Behandlungen verringert werden kann und Pharma- und Biotech-Unternehmen sich zunehmend auf Patienten mit seltenen Krankheiten konzentrieren. Es könnte für politische Entscheidungsträger von Interesse sein zu wissen, dass der Studie zufolge die produktivitätsbedingten wirtschaftlichen Verluste von etwa 61.000 US-Dollar für Patienten und Pflegekräfte, als keine Behandlung verfügbar war, auf etwa 22.000 US-Dollar für Patienten und 5.000 US-Dollar für Pflegekräfte mit Behandlung sanken.
Diese und zukünftige Wirtschaftsdaten können dazu beitragen, erhöhte staatliche Investitionen zu rechtfertigen, um einen breiteren Patientenzugang zu sicheren und wirksamen Therapien und politischen Vorschlägen zu gewährleisten, die die einzigartigen Herausforderungen in der Gemeinschaft seltener Krankheiten widerspiegeln. Und es scheint, dass die Regierungschefs zuhören. Die bestehende US-Politik schafft Anreize für die Forschung und Entwicklung seltener Krankheiten, und neue Gesetzesentwürfe, die dem Kongress vorgelegt werden, werden dazu beitragen, die Entwicklung von Arzneimitteln für seltene Krankheiten weiter voranzutreiben, indem beispielsweise die Steuergutschrift für Orphan Drugs von 25 % auf ursprünglich 50 % erhöht wird und die Exklusivität für klinische Studien zu seltenen Krankheiten während des Jahres ins Stocken geraten ist Pandemie. Darüber hinaus würde das parteiübergreifende Zweikammersystem es Patienten und Befürwortern ermöglichen, eine größere Rolle im Nutzen-Risiko-Rahmen der FDA für Arzneimittelzulassungen zu spielen.
Auch die Regulierungsbehörden hören die Aufrufe zum Handeln. Laut Peter Marks, Direktor des Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) der FDA, bereitet die Behörde ein Pilotprogramm vor, um die Entwicklung neuer Medikamente für seltene Krankheiten zu fördern, ähnlich wie die „Operation Warp Speed“ für COVID-19. 19 Impfungen.
Unterdessen meldet das Center for Drug Evaluation and Research (CDER) Fortschritte bei seinem Programm „Accelerating Rare Disease Cures“ (ARC), das ins Leben gerufen wurde, um die Entwicklung wirksamer und sicherer Behandlungsoptionen zu beschleunigen und zu steigern, die auf die ungedeckten Bedürfnisse von Menschen mit seltenen Krankheiten eingehen. Im Rahmen des ARC-Programms gibt es auch die Initiative „Learning and Education to Advance and Empowerment Rare Disease Drug Developers“ (LEADER 3D), die dazu beitragen soll, Wissenslücken im Zusammenhang mit seltenen Krankheiten zu erkennen und zu schließen und die Herausforderungen, denen sich Entwickler von Arzneimitteln für seltene Krankheiten gegenübersehen, besser zu verstehen .
Sowohl CDER als auch CBER sind am Rare Disease Endpoint Advancement (RDEA) Pilotprojekt beteiligt, einer weiteren Initiative, die Arzneimittelentwicklern verstärkte Unterstützung bei der Entwicklung wirksamer Endpunkte für klinische Studien bei seltenen Krankheiten bietet. Und kürzlich haben die FDA und das NIH den Critical Path for Rare Neurodegenerative Diseases (CP-RND) ins Leben gerufen – eine öffentlich-private Partnerschaft mit dem Ziel, das Verständnis neurodegenerativer Erkrankungen zu verbessern und die Entwicklung von Behandlungen für Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) und andere zu fördern seltene neurodegenerative Erkrankungen.
Das sind wichtige Fortschritte, aber es liegt noch ein langer Weg vor uns. Vorschläge zur Begrenzung der Erstattung von Therapien für seltene Krankheiten, denen eine beschleunigte Zulassung erteilt wurde, stellen trotz der positiven wirtschaftlichen Rendite dieser Therapien eine anhaltende Bedrohung für die Förderung und Aufrechterhaltung von Innovationen dar.
Der Kongress sollte die Mittel für das Orphan Disease Grant Program der FDA erhöhen, die NIH-Forschung und -Finanzierung für seltene Krankheiten erhöhen, Kliniker und Forscher für seltene Krankheiten in die Lage versetzen, Anträge für seltene Krankheiten zu prüfen und Aufsichtsbehörden zu beraten, das Voucher-Programm für seltene pädiatrische Krankheiten dauerhaft neu autorisieren und sich umfassend engagieren mit der Gemeinschaft der Patienten mit seltenen Krankheiten, um ihre einzigartigen Erfahrungen besser zu verstehen.
Mittel für seltene Krankheiten sollten auch gleichwertig mit Massengesundheitserkrankungen wie Diabetes, Herz-Kreislauf-Erkrankungen, Alzheimer-Krankheit, verschiedenen Krebsarten und Arthritis bereitgestellt werden, um die damit verbundene erhebliche gesellschaftliche Belastung zu verringern. Die soziale Infrastruktur muss angepasst werden, um die Ressourcen der Pflegekräfte zu erhöhen und Familien zu entlasten, die von seltenen Krankheiten betroffen sind, da sie besonders hohe indirekte oder nicht erstattete Kosten tragen.
Es ist von entscheidender Bedeutung, dass Pharma- und Biotech-Unternehmen wichtige neue Therapien auf den Markt bringen und gleichzeitig mit Regierungsbehörden, Interessengruppen, Regulierungsbehörden und anderen Interessengruppen zusammenarbeiten, um sicherzustellen, dass Richtlinien den Zugang von Patienten zu neuen und vielversprechenden Therapien verbessern und nicht einschränken.
Therapien für seltene Krankheiten haben eindeutig positive Auswirkungen auf die Gesellschaft und rechtfertigen eine Erhöhung der staatlichen Investitionen in seltene Krankheiten, nicht nur für Forschung und Entwicklung, sondern auch für die Diagnose, einschließlich Screening. Je früher Patienten diagnostiziert werden und eine verfügbare Behandlung erhalten, desto mehr wird die Gesellschaft davon profitieren.
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Reichtum
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